CRISPR-Cas9 Gen Düzenleme Hastalık Dünyasından Kurtulmaya Yardımcı Olacak Mı?
Pek çok hastalıkta büyük bir çentik oluşturacağından şüphe yok, ancak yakın zamanda hepsini iyileştirmesi olası değildir.Bilim adamları yakın zamanda bir insan embriyosundaki bir mutasyonu düzeltmek için bir gen düzenleme aracı kullandılar. Dünyanın dört bir yanında, araştırmacılar diğer genetik hastalıkların tedavisinin peşinde.
Şimdi gen düzenleme cini sihirli lambadan çıktı, ilk önce ne isterdiniz?
"Mükemmel" gözlere, üstün zekaya ve film yıldızı karizmasına sahip bebekler mi?
Yoksa hastalıksız bir dünya mı, sadece aileniz için değil, dünyadaki herkes için.
Son olaylara dayanarak, birçok bilim adamı ikincisine doğru çalışıyor.
Bu ayın başlarında, Oregon Sağlık ve Bilim Üniversitesi'nden bilim adamları bir embriyoda hastalığa neden olan mutasyonu düzeltmek için bir gen düzenleme aracı kullandılar.
CRISPR-Cas9 gen düzenleme olarak bilinen teknik, embriyoların nükleer DNA'sındaki mutasyonu, kalp yetmezliğine veya kalp ölümüne yol açabilen yaygın bir kalp rahatsızlığı olan hipertrofik kardiyomiyopatiye neden oldu.
Bu, bu gen düzenleme aracının klinik kalitede insan yumurtaları üzerinde ilk kez test edilmesidir.
Bu embriyolardan biri bir kadının rahmine implante edilmiş ve tamamen gelişmesine izin vermiş olsaydı, bebek genin hastalığa neden olan varyasyonundan muaf olurdu.
Bu tür faydalı değişiklikler gelecek nesillere de aktarılacaktı.
Bu çalışmadaki embriyoların hiçbiri implante edilmedi veya gelişmesine izin verilmedi. Ancak deneyin başarısı CRISPR-Cas9'un potansiyeline bir bakış sunuyor.
Yine de, dünyamızı hastalıksız olarak gen düzenleyebilecek miyiz?
'Gen düzenlenmesinin yeni kullanımları araştırılıyor' okumak için tıklayın.
Gen Düzenleme Nedir? Nasıl Çalışır?
Göre genetik hastalık Foundation, 6.000 'den fazla insan genetik bozukluklar vardır.
Bilim adamları teorik olarak CRISPR-Cas9'u embriyoda bu hastalıklardan herhangi birini düzeltmek için kullanabilirler.
Bunu yapmak için, karşılık gelen genetik materyal uzantılarını hedeflemek için uygun bir RNA parçasına ihtiyaç duyacaklardır.
Cas9 enzimi DNA'yı o noktada keserek bilim insanlarının belirli bir geni silmelerini, onarmalarını veya değiştirmelerini sağlar.
Bununla birlikte, bazı genetik hastalıkların tedavisi bu yöntemle diğerlerinden daha kolay olabilir.
"Çoğu insan, en azından başlangıçta, gerçekten sadece bir genin veya sınırlı sayıda genin dahil olduğu ve çok iyi anlaşıldığı hastalıklara odaklanıyor," Yenilikçi Genomik Enstitüsü'nün bilim iletişim müdürü olan PhD Megan Hochstrasser California.
Tek bir gende mutasyonun neden olduğu hastalıklar arasında orak hücre hastalığı, kistik fibroz ve Tay-Sachs hastalığı bulunur. Bunlar dünya çapında milyonlarca insanı etkiliyor.
Bu tür hastalıklar, her yıl dünya çapında milyonlarca insanı öldüren kardiyovasküler hastalık, diyabet ve kanser gibi hastalıklardan çok daha fazladır.
Bilim adamları hala tam olarak nasıl olduğunu anlamak için çalışıyor olsalar da, genetik - çevresel faktörlerle birlikte - obeziteye, akıl hastalığına ve Alzheimer hastalığına katkıda bulunur.
Şu anda, çoğu CRISPR-Cas9 gen düzenleme araştırması daha basit hastalıklara odaklanmaktadır.
Hochstrasser “ Birden fazla genin katkıda bulunduğu veya bir genin birden fazla etkiye sahip olduğu bu polijenik hastalıklardan birine uygulayabileceğimiz yere ulaşmak için teknoloji ile birlikte çalışılması gereken çok şey var ”dedi.
Sağlıklı ve dengeli beslenme biçi oluşturmak için veya kilo vermek için türlü yollar, zayıflama kürleri deniyor fakat sonuç alamıyorsanız eğer online diyetsiyenlerden size özel hazırlanan online diyet listesi almak isteyebilirsiniz (Hadi Zayıfla!).
Embriyoları Değil Yetişkinleri Ve Çocukları Tedavi Etmek
“Tasarımcı bebekler” medyada büyük ilgi görmesine rağmen, CRISPR-Cas9 araştırmalarının çoğu başka bir yere odaklanmıştır.
Hochstrasser, “Bu konuda çalışan çoğu insan, insan embriyolarında çalışmıyor” dedi. “Zaten hastalıkları olan insanlar için nasıl tedavi geliştirebileceğimizi anlamaya çalışıyorlar.”
Bu tür tedaviler, halihazırda genetik bir hastalık ile yaşayan çocuklar ve yetişkinlerin yanı sıra kanser geliştiren insanlara da fayda sağlayacaktır.
Bu yaklaşım 6.800'den fazla nadir hastalıktan birine sahip olan 25 milyon ila 30 milyon Amerikalıya da yardımcı olabilir.
Hochstrasser, “Gen düzenleme nadir hastalığı olan insanlar için gerçekten güçlü bir seçenektir” dedi. “Teorik olarak dünyadaki belli bir [nadir] durumu olan tüm insanlarla bir faz I klinik deneme yapabilir ve eğer işe yaradıysa hepsini tedavi edebilirsiniz.”
Nadir hastalıklar Amerika Birleşik Devletleri'nde herhangi bir zamanda 200.000'den az kişiyi etkiler, bu da ilaç şirketlerinin tedavi geliştirmesi için daha az teşvik olduğu anlamına gelir.
Bu daha az yaygın hastalıklar arasında kistik fibroz, Huntington hastalığı, kas distrofileri ve belirli kanser türleri bulunur.
Geçen yıl Kaliforniya Üniversitesi Berkeley'deki araştırmacılar ex vivo terapi geliştirmede ilerleme kaydetti - burada hücreleri bir kişiden çıkarır, değiştirir ve vücuda geri koyarsınız.
Bu tedavi orak hücre hastalığı içindi. Bu durumda, genetik bir mutasyon hemoglobin moleküllerinin birbirine yapışmasına neden olur ve bu da kırmızı kan hücrelerini deforme eder. Bu, kan damarlarında tıkanıklıklara, anemiye, ağrıya ve organ yetmezliğine yol açabilir.
Araştırmacılar, orak hücre hastalığı mutasyonunu düzeltmek için kök hücreleri genetik olarak mühendisleştirmek için CRISPR-Cas9'u kullandılar. Daha sonra bu hücreleri farelere enjekte ettiler.
Kök hücreler kemik iliğine göç etti ve sağlıklı kırmızı kan hücrelerine dönüştü. Dört ay sonra, bu hücreler farelerin kanında hala bulunabilir.
Bu hastalık için bir tedavi değildir, çünkü vücut orak hücre hastalığı mutasyonuna sahip kırmızı kan hücreleri yapmaya devam eder.
Ancak araştırmacılar, kemik iliğinde yeterince sağlıklı kök hücre kök salıyorsa, hastalık semptomlarının şiddetini azaltabileceğini düşünüyor.
Araştırmacılar bu tedaviyi insanlarda test edebilmek için daha fazla çalışmaya ihtiyaç vardır.
Bir grup Çinli araştırmacılar Güvenilir Kaynak geçen sene agresif bir akciğer kanseri olan insanları tedavi etmek için benzer bir teknik kullandı - türünün ilk klinik çalışması.
Bu çalışmada, araştırmacılar, hastaların bağışıklık hücrelerini, hücrenin bağışıklık yanıtını durdurmada yer alan bir geni devre dışı bırakmak için değiştirdiler.
Araştırmacılar, vücuda enjekte edildiğinde, genetik olarak düzenlenmiş bağışıklık hücrelerinin kanser hücrelerine karşı daha güçlü bir saldırı gerçekleştireceğini umuyor.
Bu tür terapiler diğer kan hastalıkları, kanserler veya bağışıklık sorunları için de işe yarayabilir.
Ancak bazı hastalıkların bu şekilde tedavi edilmesi daha zor olacaktır.
Hochstrasser, “Örneğin, bir beyin bozukluğunuz varsa, birinin beynini kaldıramaz, gen düzenleme yapıp tekrar koyamazsınız” dedi. “Bu yüzden bu reaktifleri vücutta olmaları gereken yerlere nasıl getireceğimizi bulmalıyız.”
HIV ile yaşamak nasıl bir şey?
İnsan Hastalığının Dolaylı Olarak Önlenmesi
Her insan hastalığına genomumuzdaki mutasyonlar neden olmaz.
Vektör kaynaklı hastalıklar Güvenilir Kaynak sıtma, sarı humma, dang humması ve uyku hastalığı gibi her yıl dünya çapında 1 milyondan fazla insanı öldürüyor.
Bu hastalıkların çoğu sivrisinekler tarafından değil, aynı zamanda keneler, sinekler, pire ve tatlı su salyangozları tarafından da bulaşır.
Bilim adamları, bu hastalıkların dünyadaki insanların sağlığı üzerindeki etkisini azaltmak için gen düzenlemeyi kullanma yolları üzerinde çalışıyorlar.
“Sıtmaya neden olan paraziti iletemeyen sivrisinekler tasarlayarak, potansiyel olarak kurtulabiliriz ”dedi Hochstrasser. “Bunu, bu özelliği tüm sivrisinek nüfusu boyunca çok hızlı bir şekilde itmek için CRISPR-Cas9 tekniğini kullanarak yapabiliriz.”
Araştırmacılar ayrıca “tasarımcı” gıdalar oluşturmak için CRISPR-Cas9 gen düzenleme kullanıyorlar.
DuPont kısa süre önce, gıda ve sanayide kullanılan daha yüksek miktarlarda nişasta içeren yeni bir mumsu mısır çeşidi üretmek için gen düzenlemeyi kullandı.
Modifiye ürünler ayrıca 5 yaşın altındaki çocuklarda dünyadaki tüm ölümlerin neredeyse yarısından sorumlu olan yetersiz beslenme nedeniyle ölümlerin azaltılmasına yardımcı olabilir.
Bilim adamları potansiyel olarak CRISPR-Cas9'u haşereye dayanıklı, kuraklığa dayanıklı veya daha fazla mikro besin içeren yeni yiyecek çeşitleri oluşturmak için kullanabilirler.
CRISPR-Cas9'un geleneksel bitki yetiştirme yöntemlerine kıyasla bir yararı, bilim insanlarının ilgili yabani bitkilerden tek bir geni evcilleştirilmiş bir türe, diğer istenmeyen özellikler olmadan eklemelerine izin vermesidir.
Tarımda gen düzenleme, insanlarda yapılan araştırmalardan daha hızlı hareket edebilir, çünkü yıllarca laboratuvar, hayvan ve insan klinik çalışmalarına gerek yoktur.
Hochstrasser, “Bitkiler oldukça yavaş büyüyor olsalar da,“ genetik olarak tasarlanmış bitkileri] dünyaya çıkarmak insanlarda klinik araştırma yapmaktan çok daha hızlı. "
Güvenlik ve etik kaygılar
CRISPR-Cas9 güçlü bir araçtır, ancak bazı endişeleri de beraberinde getirir.
Hochstrasser, “Şu anda 'hedef dışı etkileri' en iyi nasıl tespit edilebileceği konusunda birçok tartışma var” dedi. “[Cas9] proteini, kesilmesini istediğiniz yere benzer bir yerde kestiğinde olan budur.”
Hedef dışı kesimler, embriyonun ölmesine neden olan beklenmedik genetik sorunlara yol açabilir. Yanlış gendeki bir düzenleme, gelecek nesillere aktarılacak olan tamamen yeni bir genetik hastalık da yaratabilir.
Sivrisinekleri ve diğer böcekleri değiştirmek için CRISPR-Cas9'u kullanmak bile güvenlik endişelerini gündeme getiriyor - bir ekosistemde veya kontrolden çıkmış bir popülasyonda büyük ölçekli değişiklikler yaptığınızda olduğu gibi.
İnsan embriyolarını değiştirmenin getirdiği birçok etik sorun da vardır.
Crispr-cas9 Gen Düzenleme Hastalık Dünyasından Kurtulmamıza Yardımcı Olacak Mı?
Pek çok hastalıkta büyük bir çentik oluşturacağından şüphe yok, ancak yakın zamanda hepsini iyileştirmesi olası değildir.
Genetik hastalıklardan kaçınmak için araçlarımız var - fetüslerin ve embriyoların erken genetik taraması gibi - ancak bunlar evrensel olarak kullanılmıyor.
Hochstrasser, “Hala tonlarca genetik hastalıktan kaçınmıyoruz, çünkü birçok insan miras alınabilecek mutasyonları barındırdıklarını bilmiyor” dedi.
Bazı genetik mutasyonlar da kendiliğinden gerçekleşir. Bu durumdan kaynaklanan birçok kanserde durum söz konusudur.çevresel faktörler Güvenilir Kaynak UV ışınları, tütün dumanı ve bazı kimyasallar gibi.
İnsanlar ayrıca kalp hastalığı, felç, obezite ve diyabet risklerini artıran seçimler yaparlar.
Bu yüzden bilim adamları bu yaşam tarzı hastalıkları için tedaviler bulmak için CRISPR-Cas9'u kullanamazlarsa - veya insanları sigarayı bırakmak ve bisiklet kullanmaya başlamak için genetik olarak tasarlamazlarsa - bu hastalıklar insan toplumunda kaybolacaktır.
Hochstrasser, “Bunun gibi şeylerin her zaman tedavi edilmesi gerekecek,” dedi. “İnsanlarda her hastalığın olmasını engelleyeceğimizi düşünmenin gerçekçi olduğunu düşünmüyorum.”
