Bilim Adamları Bir Kişide CRISPR Gen Düzenleme Teknolojisini Kullandı

Uzmanlar, CRISPR teknolojisinin uzun bir yolu olduğunu söylüyor, ancak başarılı olursa çeşitli genetik bozuklukları tedavi etmek için kullanılabilir. 

• Bilim adamları bir kişinin vücudunda CRISPR gen düzenleme aracını başarıyla kullandılar ve körlüğe neden olan nadir bir genetik hastalığı tedavi ettiler.
• Uzmanlar, bu “in vivo” prosedürün öneminin, hücrelerin vücuttan alınması, değiştirilmesi ve daha sonra tekrar yerleştirilmesi için CRISPR sürecinin ortadan kaldırılması olduğunu söylüyor.
• Uzmanlar, bu tekniğin hala uzun bir yolunun olduğunu, ancak başarılı olursa, bir dizi genetik bozukluğu tedavi edebileceğini belirtiyorlar.

'CRISPR Gen düzenlenmesinin yeni kullanımları araştırılıyor' okumak için tıklayın.

Hasar görmüş DNA'yı kesmek ve onarmak ve genetik bir bozukluğu iyileştirmek için kendini vücudunuza yönlendiren özel olarak tasarlanmış bir virüs düşünün.

Böyle bir prosedür uzun zamandır bilim kurgu işi olmayabilir.

Cambridge, Massachusetts ve Dublin, İrlanda'dan bilim adamları, körlüğe neden olan nadir bir genetik hastalığı tedavi etmek için gen düzenleme aracı CRISPR'yi canlı bir hastaya başarıyla enjekte ettiler.

Hasta, 3 yaşından küçük katılımcıları içeren 18 kişilik bir klinik denemede birinci olmuştur.

CRISPR, bilim adamlarının DNA ipliklerine özel genetik kod kesip eklemelerine izin veren bir tür “ moleküler makas ” tır.

Daha önce kanserlerde savaşmak ve orak hücre hastalığını tedavi etmek için terapilerde kullanılmıştı , ancak bu vakalarda - “ex vivo” olarak adlandırılan - araştırmacılar, bir kişinin vücudundan hücreleri çıkardılar, değiştirdiler ve daha sonra tekrar hastaya yerleştirdiler.

'CRISPR-Cas9 gen düzenleme hastalıklardan kurtulmamıza yardımcı olacak mı?'

• CRISPR
• Gen düzenleme
• Genetik mühendislik
• CRISPR-Cas9
• Gen tedavisi

Bu Prosedürün Önemi

Bu yeni “in vivo”(vücutta) tekniği, CRISPR'nin kişiye, bu durumda hastanın gözüne enjekte edildikten sonra bir dizi talimatla çalışacağı ekstra adımları ortadan kaldırır.

New York Üniversitesi'nde biyoloji yardımcı doçenti ve New York Genom Merkezi'nde öğretim üyesi olan Neville Sanjana , bunun önemini vurguluyor.

“Laboratuarda, hücrelerdeki küçük delikleri yırtıp CRISPR'ı içeri sokmanın birçok basit yoluna sahibiz ve sonra hücreler bu delikleri çok kolay bir şekilde düzeltebilir. Ancak hücreler yerinde ve bir dokudayken, CRISPR gen düzenleme reaktiflerini almak çok daha zordur ve bu nedenle terapötik gen düzenleme yapmak için yeniden yerleştirilmiş viral vektörler gibi yöntemleri kullanmanız gerekir. ”

Gözün tedavisi, özellikle, uygun in vivo genetik düzenleme ile bu tür başlamak için iyi bir yerdir dedi Karmen Trzupek, MS, CGC en oküler ve nadir hastalık genetik hizmet ve klinik araştırma hizmetleri olan InformedDNA müdürü bir danışmanlık organizasyonuna “Genetik testin uygun kullanımı ve sonuçları.” hakkında açıklama yaptı.

 “Göz birkaç nedenden dolayı eşsiz bir fırsat sunuyor” dedi. “Göze erişmek nispeten kolaydır, virüslere karşı yüksek toleransa sahip bir dokudur ve retina ile kan arasında, CRISPR teknolojisini taşıyan aktif olmayan virüsün diğer parçalara yayılmasını pek mümkün olmayan doğal bir bariyer vardır. ”

Sağlıklı ve dengeli beslenme biçi oluşturmak için veya kilo vermek için türlü yollar, zayıflama kürleri deniyor fakat sonuç alamıyorsanız eğer online diyetsiyenlerden size özel hazırlanan online diyet listesi almak isteyebilirsiniz (Hadi Zayıfla!).

Lehte Ve Aleyhte Olanlar 

Bu umut vericidir, ancak bu terapinin başarılı olup olmayacağını henüz bilmiyoruz.

Gözün göreceli izolasyonu aynı zamanda in vivo CRISPR terapilerinin daha geniş insan vücudunda nasıl çalışacağını bilmediğimiz anlamına gelir.

Trzupek, “Bu ilk CRISPR çalışması güvenli olduğunu kanıtlasa bile, vücuttaki diğer birçok dokuda uygulanmasının güvenli olduğunu kanıtlamak için çok yolumuz var” dedi.

Ancak in vivo veya ex vivo olsun, CRISPR gibi teknolojileri kullanan gen terapisinin artıları muhtemelen risklerden daha ağır basar - ancak riskler vardır.

Birincisi, teknoloji hala yeni.

“Bu gen düzenleme teknolojileri hala klinik gelişimin erken dönemlerinde olduğundan, her şeyden önce hastalar için güvenli olduklarından emin olmak önemlidir,” diyor Sangamo'da ilk öncü yardımcı olan genomik bir tıp şirketi olan Dr. Bettina Cockroft. “Bu teknolojileri hücrelere etkili bir şekilde sunabildiğimizden emin olmak da önemlidir. Daha fazla klinik veri ve deneyim topladığımız için bu teknolojiler hakkında daha fazla bilgi edeceğiz. ”

Sanjana kabul etti.

“CRISPR, FDA onaylı tedavilerin bir parçası değildir. Aspirin veya reçeteli ilaç almak gibi bir şey değil ”dedi.

Sanjana, bir kişinin endişe duyabileceği bir şeyin “hedef dışı etkiler” olduğunu ekledi, bunun anlamı, bir doktor A genini hedeflemeye çalışıyorsa, yanlışlıkla B genini hedefliyor mu?

“CRISPR gen düzenlemesinin yanlış yanılgısı, bir hastalık geninin 'normal' bir gene tam olarak düzeltilmesini sağlayan bir 'tak ve çalıştır' yaklaşımı olmasıdır,” CHOC Çocuk Araştırma Bilimcisi PhD Jeffrey Huang Araştırma Enstitüsü Healthline'a verdiği demeçte. “Deneyimlerime göre, hücrelerde ve hayvan modellerinde CRISPR genom düzenlemesinin maksimum düzeltme verimliliği yüzde 10 ila 15 arasındadır. Bu düşük verimlilik, mevcut CRISPR düzenleme stratejileri ile tedavi edilebilecek kalıtsal bozuklukların sayısını sınırlamaktadır. ”

İyi haber şu ki, “şu anda geliştirilmekte olan yeni nesil stratejiler, kalıtımsal bozuklukları tedavi etmek için CRISPR gen düzenlemesinin maksimum düzeltme verimliliğini ve terapötik potansiyelini önemli ölçüde artırabilir” diye ekledi Huang.

HIV ile yaşamak nasıl bir şey?

Bilim Kurgu Filmi Değil

Akılda tutulması gereken bir şey, bu CRISPR gen düzenleme zamanının ve şimdiye kadar terapilerde kullanılanların, yavrulara geçirilen değişiklikleri uyarmayacağıdır.

Bu gen düzenleme teknikleri, bedenin mevcut hücrelerinde gerçekleşen ve aktarılamayan "somatik" gen düzenleme olarak bilinir.

Bu, sperm veya yumurta hücrelerinin düzenlenmesi olan “germline” gen düzenlemesine ve HIV direnci oluşturmak için düzenlenen bir genomla doğan bebeklerin “ CRISPR ikizlerini ” oluşturmak için kullanılan türün aksine.

Bu olay uluslararası bir kargaşaya neden oldu ve bu tür germ hattı düzenlemesi uluslararası toplum tarafından hoş karşılanmadı.

Trzupek, “2017 yılında ABD Ulusal Tıp Akademisi ve Ulusal Bilimler Akademisi, gen düzenlemenin sadece 'şu anda hastalık veya sakatlıkların tedavisi veya önlenmesi için kullanılması gerektiğini' bildiren bir rapor yayınladı. “Rapor, gen düzenlemesinin germ hattı hücrelerini değiştirmek için kullanılmaması gerektiğini vurguladı.”

Gelecekte Ne Anlama Gelebilir

Bir kişinin vücudundaki CRISPR terapileri için erken günler olabilir, ancak bu son ilerlemenin gerçekliği umut verici bir geleceğe işaret ediyor.

“İnsanların ayı gördüğünü bildiğiniz gibi, onlar da 'Bir gün orada olmak güzel olmaz mıydı?' - ve sonra bir gün biliyorsunuz, aslında orada olabilirsiniz, ”dedi Sanjana. “Sanırım burada da aynı.”

“İnsan anlayışının temelde doğduğunuz zaman olduğunu bildiğiniz en uzun süre boyunca, genetik piyangoyu doğru ya da ilk birkaç ay içinde kazanır ya da kaybedersiniz” diye ekledi. “Şimdi bu geleceğin ne olduğuna dair bir fikir görüyorsunuz - tüm ciddi genetik bozuklukların onları tedavi etmek için spesifik bir genetik terapiye sahip olabileceği bir gelecek.”