Tip 1 Diyabet için Ön Tarama Hayat Kurtarıcı Olabilir

Yeni araştırmalar, tip 1 diyabet topluluğuna iyimser olmak için çok şey içeriyor.

• Yeni araştırmalar, T1D topluluğuna iyimser olmak için çok şey içeriyor. 
• Almanya'da yapılan yeni bir araştırma, okul öncesi yaştaki çocuklarda tip 1 diyabet (T1D) taramasının değerli ve genel popülasyon için ölçeklenebilir olduğunu göstermektedir.
• Geniş çapta yapılırsa, bu tip taramalar T1D'nin tehlikeli bir komplikasyonu olan çocuklarda diyabetik ketoasidoz (DKA) olasılığını önemli ölçüde azaltabilir.

• Başka bir çalışmada immünoterapi tedavisi Teplizumab 59 oranında risk altındaki çocuklar ve erişkinlerde yeni T1D'nin tanılar azalttığını gösterdi ve sürece 2 olarak yıllara göre hastalığın başlamasını geciktirebilir.

Çocuklara tip 1 diyabet teşhisi konduğunda sıklıkla büyük sorular ortaya çıkar: Neden kimse reçete yazmadı? Bu hastalığın başlangıcını işaret eden tehlikeli yüksek kan şekerinden kaçınmak için önceden herhangi bir şey yapılabilir mi?

Tarihsel olarak, bu otoimmün durumu saptayabilen veya muhtemelen ortadan kaldırabilen gelişmiş tarama için güvenilir bir yöntem yoktur.

Artık ufukta umut olabilir.

Bir çalışmaya  göre 28 Ocak dergisinde yayınlanan JAMA, okul öncesi çağındaki çocuklarda tip 1 diyabet taramasıyla ilgili bulguları araştıran ve yayınlayan ilk kişidir.

Sonuçlar, birinci basamak hekimleri tarafından bu tür bir ön taramanın, genel nüfus için daha geniş bir ölçekte mümkün olduğunu ve sadece küçük çocukların aileleri için değil, aynı zamanda yetişkinlerin de diyabetik ketoasidoz geliştirme riski altında olduklarını ileri düzeyde fark etmeleri için bir fırsat olduğuna işaret etmektedir. (DKA) - genellikle bir tanının dramatik başlangıcı.

“Fr1da” olarak adlandırılan 4 yıllık programda, 2 ila 5 yaş arası 90.000'den fazla çocuk vardı. Almanya, Bavyera'daki birinci basamak doktorları tarafından tarandı. 600'den fazla çocuk doktoru rutin iyi bebek muayenelerine taramalar yaptı.

Helmholtz Zentrum'daki Diyabet Araştırmaları Enstitüsü'nün baş çalışma yazarı ve yöneticisi Dr. Anette-Gabriele Ziegler, “Mesaj, eğer iyi yapılırsa, adacık otoantikorları için testlerin, tip 1 diyabet geliştirecek çocukların çoğunu belirleyeceğidir” dedi. Almanya'da München.

“Tarama ucuz, kolay ve güvenilir olmalıdır. Farklı ülkelerdeki ve eyaletlerdeki uygulamalara uyarlanabilecek bir planımız olduğunu düşünüyorum. ”Dedi Ziegler.

Bu, yeni bir ilacın hastalığın başlangıcını yıllara göre geciktirebileceği diğer son araştırma bulgularıyla birlikte, Diyabet Topluluğuna erken T1D tespiti konusunda iyimser olmak için çok şey kazandırıyor.

DKA'yı Önleme veya Azaltma

Özellikle, Alman çalışması, taranan çocukların yüzde 31'inin, diyabet olasılığını gösteren iki veya daha fazla anahtar adacık otoantikoru varlığında T1D gelişimi için “yüksek riskli” olarak tanımlandığını bulmuştur.

Bu 280 çocuğun yaklaşık yüzde 25'i tip 1 geliştirmeye devam etti.

İlginç bir şekilde, T1D geliştirmeye devam eden çalışmadaki yüksek riskli çocuklardan sadece ikisi tanı anında DKA geliştirdi - buna kıyasla düşük bir oran büyük popülasyonlardaki eğilimler.

Erken taramanın potansiyel T1D'ye işaret ettiğini ve sonuç olarak aile veya hastanın farkında olabileceğini ve semptomları aradığını düşünün.

Bu belirtiler aşırı susuzluk, sık idrara çıkma, hızlı kilo kaybı ve kusma gibi şeyleri içerebilir. Hasta DKA ile hastaneye kaldırılıncaya kadar çoğu zaman göz ardı edilir veya diğer rahatsızlıklar ile karıştırılırlar.

Ziegler, “Bir tarama programının yüzde 5'ten daha düşük bir DKA oranına ulaşabileceğini gösterdik ve daha fazla deneyim ve farkındalıkla temel sağlık hizmeti sağlayıcılarının bunu sürekli olarak bu seviyeye indirebileceğini umuyorum” dedi.

Ancak, bazı dikkat sözleri var.

“Tarama azalacak, ancak DKA'yı tamamen engellemeyecek. Çok genç oldukları veya klinik hastalığa çok hızlı ilerledikleri için kaçırılan vakaların yanı sıra, çocuklarına ön tanı verildiğinde nasıl davranacaklarını değiştirmeyecek bazı aileler de var ”dedi Ziegler.

Ön Tarama Her Yaşta Yardımcı Olur Mu?

T1D otoantikor tespiti için en elverişli koşullar tipik olarak okul öncesi yıllarda olsa da, Fr1da çalışmasının her yaşta etkisi vardır, diyor Ziegler.

Yetkili, 2 yaşından küçük bebekleri taramanın en zor olabileceğini belirtti. Yaşlı bir nüfusu test etmek için genişletmek kesinlikle herhangi bir tarama altyapısının maliyetini ve kapsamını artıracaktır.

DiabetesMine'e e-posta yoluyla “Tüm vakaları yakalamak için çocukların tekrar tekrar test edilmesi gerekecek, ancak bunun maliyeti büyük ölçüde artacaktır” dedi.

“Daha sonraki testlerin potansiyel etkilerini öğrenmemize yardımcı olmak için çocukların 9 yaşında da test edildiği, devam eden bir Fr1da Plus çalışmamız var. Başka bir olasılık da, hastalığın aile öyküsü gibi artan genetik riski olan çocukların tekrar tekrar test edilmesidir ”dedi.

Ziegler, nihayetinde somutlaşan herhangi bir ön tarama politikasının, önceden teşhis edilen aileler için bakım ve danışmanlık ile birleştirilmesi gerektiğini söyledi.

Kliniğinin bu tür bir taramayı desteklemek için bu altyapıyı nasıl kuracağını araştırdığını söylüyor.

Sonraki adımlar, maliyet verilerini değerlendirmek ve kaç tane T1D vakasının tespit edilebileceğini veya kaçırılabileceğine dair tahminleri derlemek - herhangi bir politika tartışması veya uygulamasında ilerlemede anahtar faktörler.

Ayrıca, herhangi bir tarama protokolünün önemli bir unsurunun, ilk otoantikor taramasının yerel olarak gerçekleştiğini vurgulayacağına, bu nedenle bir ailenin testi yapmak için çok uzağa gitmesi gerekmediğine dikkat çekiyor.

Ziegler ve ortak araştırmacıları, bir ön taramanın ne kadara mal olacağını değerlendirmek için sağlık ekonomistleriyle birlikte çalışıyorlar.

JDRF ve Helmsley Yardım Vakfı da bu çalışmaya katılıyor.

Bu arada, cevaplanmamış birçok sorunun üstesinden gelmek için ilgili araştırmalar devam etmektedir.

Fr1dolin adlı bir çalışma Almanya'nın Aşağı Saksonya şehrinde, ASK adlı başka bir çalışma Colorado'da devam ediyor.

Ziegler, T1D taramasıyla ilgili sorunları araştırarak dünya çapında eyaletlerde ve ülkelerde diğer çabaların farkında olduğunu söyledi.

“Sonuç olarak, maliyet etkinliği ancak klinik hastalığı tamamen erteleyebileceğimiz veya önleyebileceğimiz takdirde garanti edilecektir” dedi.

“Bu nedenle, birlikte çalışarak DKA'yı ve klinik tip 1 diyabet vakalarını azaltan yaygın bir maliyet etkin tarama programına sahip olacağımızdan daha umutluyuz.”

Ön Taramadan Sonra: Heyecan Verici Yeni Bir Adım

T1D taramasının daha geniş bir şekilde gerçekleştirilebileceğini varsayarsak, bir sonraki büyük soru, olası bir T1D teşhisini işaret ederek sonuçlandıktan sonra, şimdi ne olacak?

Geçtiğimiz yaz bize bu soruya potansiyel olarak oyunu değiştiren bir cevap verdi.

TrialNet çalışması New England Tıp Dergisi'nde yayımlanan, terapötik yaklaşım olarak adlandırılan bir o-araştırma ilacı kullanıyor mümkün olduğunu gösterdi Teplizumab.

Araştırma, sadece 76 katılımcı ile küçük olmakla birlikte, bu immünoterapi tedavisinin 14 günlük tek bir dozunun, risk altındaki çocuklar ve yetişkinler için T1D tanısını plasebo etkisine karşı yüzde 59 azalttığını buldu.

Hastaların insülin sekresyonunun uzamasına izin vererek tanıyı 2 yıl kadar geciktirmiştir.

Tipik olarak böbrek nakli reddini önlemek için kullanılan ilaç anti-timosit globülini (ATG) içeren ikinci bir deney de benzer olumlu etkiler göstermiştir.

Yeni teşhis edilen T1'lere, insülin üretiminin ve düşük glikoz eğilimlerinin iki yıl kadar uzun bir süre korunduğunu gösteren (yeni teşhis edilen T1D'ler için başka türlü görülebilenlere kıyasla) düşük bir doz verildi.

Ziegler'ın Fr1da çalışması ile birlikte, bunlar T1D teşhisinin erken etkilerini yakalama konusunda umut verici sonuçlardır.

Baş çalışma yazarı ve TrialNet'in ATG çalışma koltuğu Florida Üniversitesi'nden Dr. Michael Haller, “Bunların bir araya gelmesi heyecan verici,” dedi.

Çalışmada kullanılan ATG bileşiği ile ilgili olarak Haller, şu anda tip 1 diyabet tedavisi için değil, sadece böbrek nakli reddi amacıyla onaylanmış Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) olduğunu söylüyor.

Yine de, klinik ortamda ATG off-label kullanan araştırmasının T1D başlangıcındaki gecikmeyi gösterdiğinden Haller, tedavi sürecinden daha rahat olduğunu söylüyor. Sigortacılar bugüne kadar tedaviler için para ödüyorlar.

Teplizumab ise, risk altındaki bireylerde tip 1 diyabetin önlenmesi veya gecikmesi için geçen sonbahar FDA'dan atılım terapisi ataması aldı.

Bu atama, New Jersey biyofarma şirketi Provention Bio tarafından yapılan ilacın, pazara girmek için düzenleyici süreçte daha hızlı hareket edebileceği anlamına gelir.

Şirket FDA dosyalamasını yıl sonuna kadar bitirmeyi planlıyor.

Bu Neden Önemli?

Erken test ve müdahale ilaçları tip 1'i tamamen durdurmaz veya hatta tüm DKA vakalarını engellemese de, birçok insanın acı, acı çekmesine ve potansiyel olarak ölümlerin önlenmesine neden olabilir.

Başka bir deyişle, T1D'den etkilenen artan insan sayısı için son derece önemlidir.

DKA'ya girmiş veya tanısına yol açan yüksek kan şekerlerinden şiddetle hasta olan herhangi bir çocuğun ebeveynine sorun.

Zamanında teşhis konulmayan ancak aşırı DKA'ya giren ve diğer tarafa geçmeyenlerin sevdiklerine sorun.

Kurucu ve başkan Ohio D-Dad Jeff Hitchcock, “Teşhis sırasında DKA hala gerçekleştiğinden ve ölümcül olabileceğinden, bu ailelere en azından çocuklarının tip 1 geliştirme riski taşıyabileceğine dair bir fikir vermek” dedi. kar amacı gütmeyen bir Diyabet Çocuklarda kızı Marissa 24 aylıkken teşhis edildi.

“Bilim ayrıca DKA'dan önce tedaviye başlayan çocukların DKA'da bulunan çocuklara göre metabolik hedeflere ulaşmak için daha kolay bir zamana sahip olduklarını gösteriyor, bu da T1D'nin önlenemese bile riskin erken tanımlanmasının yaşam boyu olumlu bir etkisi olabileceğini gösteriyor” dedi.

New Yorklu Tom Karlya, başka bir D-Dad ve savunucusu (yetişkin oğlu ve kızı çocuk olarak teşhis edildi) de burada potansiyeli görüyor.

Yıllar önce Karlya, okullarda ve topluluklarda tip 1 ve DKA hakkında farkındalık yaratmayı amaçlayan bir “ Değişim için Ağla ” ya öncülük etti.

Reegan'ın Kuralını Kuzey Carolina'da, çocuk doktorlarını 1 ila 6 yaş arası çocuk ailelerine T1D semptomları öğretmeye teşvik eden yasaya itmeye yardımcı oldu.

“Bunların bir kartopu etkisi var,” dedi Karlya. “Bu araştırma başka çalışmalara götürüyor. Bu da toplum ve çocuk doktorları ofislerinde eğitim ve farkındalığa yol açıyor. Kolesterolünüzü test ettirdiğinizi düşünün ve T1D ile herhangi bir aile bağlantısı hakkında sorular sorduklarında, başka bir teste girdiler. Bu, dilin bir parçası olmak için ilk adım olabilir. ”

“Araştırma ile ilgili olan şey, sadece bir kapı açmak değil, aynı zamanda bir koridor kapısı açmak. Bir el feneri, bir far, bir projektör… ve ardından bir zirveye dönüşen bir iğne ışığı ile başlıyorsunuz ”diye ekledi Karlya.

Yine de, ön tarama sorunu, yaklaşan T1D teşhisini önlemek için yapılabilecek hiçbir şey yoksa, olumlu bir sonucun duygusal zarara neden olabileceğinden endişe duyan bazı aileler için basit bir soru değildir.

Bu, her ailenin uğraşması ve kendileri için karar vermesi gereken bir şey.

Bu arada, bu araştırmalardan herhangi biri olası tarama ve tedaviye dönüşmeden önce, ailelerin ve genel halkın T1D semptomlarını ve olası tehlikeli DKA komplikasyonlarını tanımasına yardımcı olmak için var olan kaynakları takdir ediyoruz:

Tip 1'in ötesinde . DKA Farkındalık Kampanyasından T1D uyarı işaretleri ve bilgi kılavuzları hakkında materyaller alın. Ayrıca, T1D için tarama yapmanız gereken beş nedeni kontrol edin.

JDRF. Tip 1 Diyabet belirtileri çocuklar, okul çocukları, gençler ve yetişkinler için malzemeler içerir.